¿Por qué se está llevando a cabo el ensayo MATIC-2?
El traumatismo es la causa principal de muerte en los niños. No se han realizado ensayos clínicos a gran escala para orientar la mejor forma de reanimar a los niños con sangrado potencialmente mortal por lesión traumática. El ensayo MATIC-2 se está llevando a cabo para que los médicos puedan saber cuál es la mejor manera de tratar a los niños que sufren lesiones graves y sangrado. 

¿Quiénes participarán en el estudio? 
Incluiremos a niños que han sufrido lesiones con sangrado potencialmente mortal y para los que sus médicos han solicitado transfusiones de sangre. Los criterios de elegibilidad formales (que describen las características que se deben incluir en el estudio, así como las características que excluirían a un niño del estudio) son los siguientes:  

¿Dónde se llevará a cabo el estudio? 
El estudio se llevará a cabo en el hospital. Algunos lugares en los que los niños lesionados reciben atención incluyen el servicio de emergencias, el quirófano y la unidad de cuidados intensivos. 

¿Qué tratamientos reciben actualmente los pacientes con lesiones? 
Hay varias formas en las que los médicos tratan a niños con sangrado intenso en los EE. UU., incluidos los hemoderivados y los medicamentos. Incluso con estos tratamientos, entre el 30 % y el 50 % de los niños que sufren una lesión traumática con sangrado intenso mueren. Actualmente, los hemoderivados que pueden recibir los niños con sangrado potencialmente mortal incluyen sangre completa y componentes sanguíneos (glóbulos rojos, plasma y plaquetas). Además, los niños con sangrado intenso pueden recibir un fármaco llamado ácido tranexámico (TXA) que ayuda a estabilizar los coágulos que se forman para detener el sangrado. Todos estos tratamientos incluidos en este estudio se utilizan de forma habitual en niños con sangrado potencialmente mortal debido a un traumatismo. El propósito de este estudio es determinar qué paquete de atención es mejor para los niños lesionados. 

Hemoderivados 

¿Qué son los hemoderivados? 
Los hemoderivados son productos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (Food and Drug Administration, FDA) que se utilizan para sustituir la sangre que se pierde en los niños lesionados que tienen sangrado. Estos pueden incluir sangre completa o tratamiento con componentes sanguíneos, que incluyen glóbulos rojos, plasma o plaquetas. Los hemoderivados se utilizan ampliamente en adultos y niños lesionados que tienen sangrado importante. Se desconoce si es mejor utilizar sangre completa o componentes sanguíneos en niños lesionados para mejorar la supervivencia. El ensayo MATIC-2 nos proporcionará los datos para decidir qué hemoderivados deben utilizarse en niños lesionados. 

¿Cuál es la diferencia entre sangre entera y componentes sanguíneos?
La sangre entera es sangre que no se ha separado. Los componentes sanguíneos, o tratamiento con componentes, se forman a partir de sangre entera que se ha separado. Los componentes separados son el plasma, los glóbulos rojos y las plaquetas. Algunos hospitales utilizan sangre completa y algunos usan componentes sanguíneos para niños con sangrado potencialmente mortal debido a un traumatismo. 

La sangre que se utiliza en este estudio ¿es experimental?
No. La sangre o los componentes sanguíneos que se utilizan en este estudio son los mismos productos que los hospitales normalmente conservan en sus bancos de sangre para los pacientes que necesitan transfusiones de sangre. 

 ¿Cómo se administrarán los hemoderivados? 
El médico de su hijo administrará los hemoderivados (sangre entera o tratamiento con componentes) como infusión intravenosa (en una vena) o intraósea (en un hueso), que son prácticas estándar para los pacientes con sangrado potencialmente mortal. El tratamiento se administrará además de toda la atención habitual. No se interrumpirá la atención debido al ensayo de investigación. 

¿Recibirán hemoderivados todos los pacientes? 
Sí. Cuando se lleva a un paciente lesionado a nuestro servicio de emergencias, el médico de su hijo decidirá si necesita una transfusión de sangre después de la lesión. Si es así, su hijo puede ser elegible para inscribirse en el ensayo. Si se considera que cumple con todos los criterios para participar en el ensayo MATIC-2, los médicos le administrarán sangre entera o tratamiento con componentes, dependiendo del tratamiento del estudio elegido para nuestro hospital en ese momento. Para que podamos determinar si la sangre entera o el tratamiento con componentes son mejores para los pacientes con traumatismos, la mitad recibirá sangre entera y la otra mitad recibirá tratamiento con componentes. 

¿Existe algún riesgo para el paciente por la transfusión de sangre? 
Prácticamente cualquier tratamiento implica algunos riesgos. Un niño que esté sangrando después de una lesión recibiría alguna combinación de los tratamientos del estudio como parte de la atención habitual para los traumatismos en el servicio de emergencias, por lo que los pacientes que participan en este estudio no corren un mayor riesgo que los pacientes que no están incluidos en el estudio. Los riesgos de recibir sangre entera y tratamiento con componentes o hemoderivados son los mismos. La seguridad del paciente se supervisa atentamente y el equipo del estudio anotará cualquier complicación de los tratamientos del estudio. 

Estos riesgos son infrecuentes pero incluyen los siguientes: 

Reacción alérgica: una reacción alérgica es el resultado de una interacción de un alérgeno en la sangre transfundida con anticuerpos preformados en la persona que recibe la transfusión de sangre. En algunos casos, puede incluirse la infusión de anticuerpos del donante. La reacción puede presentarse solo con irritación de la piel o las membranas mucosas, pero también puede implicar síntomas graves como dificultad para respirar. 

Reacción transfusional hemolítica aguda (RTHA): una reacción transfusional hemolítica aguda es la destrucción rápida de los glóbulos rojos que se produce durante, inmediatamente después o dentro de las 24 horas posteriores a una transfusión cuando a un paciente se le administra un tipo de sangre incompatible. El cuerpo del receptor comienza inmediatamente a destruir los glóbulos rojos donados, lo que provoca fiebre, dolor y, a veces, complicaciones graves como insuficiencia renal. 

Reacción transfusional hemolítica tardía (RTHT): una reacción transfusional hemolítica tardía se produce cuando el receptor desarrolla anticuerpos contra los antígenos de los glóbulos rojos entre 24 horas y 28 días después de una transfusión. Los síntomas suelen ser más leves que en las reacciones transfusionales hemolíticas agudas e incluso pueden estar ausentes. La RTHT se diagnostica mediante análisis clínicos. 

Reacción transfusional serológica tardía (RTST): una reacción transfusional serológica tardía se produce cuando el receptor desarrolla nuevos anticuerpos contra los glóbulos rojos entre 24 horas y 28 días después de una transfusión y no presenta síntomas clínicos ni indicios en análisis clínicos de hemólisis. Los síntomas clínicos infrecuentemente se asocian a la RTST. 

Reacción transfusional febril no hemolítica (RTFNH): las reacciones transfusionales febriles no hemolíticas son las reacciones más frecuentes informadas después de una transfusión. La RTFNH se caracteriza por fiebre o escalofríos en ausencia de hemólisis (descomposición de glóbulos rojos) que se produce en el paciente durante o hasta 4 horas después de una transfusión. Por lo general, estas reacciones son leves y responden rápidamente al tratamiento. La fiebre puede ser un síntoma de una reacción más grave con causas más graves y debe investigarse con más profundidad. 

Sobrecarga circulatoria asociada a la transfusión (SCAT): la sobrecarga se produce cuando el receptor no puede procesar de forma efectiva el volumen de sangre o los componentes sanguíneos. La SCAT puede producirse debido a una velocidad o volumen de infusión excesivamente altos o debido a una afección cardíaca o renal subyacente. Los síntomas pueden incluir dificultad para respirar, tos y líquido en los pulmones. 

Lesión pulmonar aguda relacionada con la transfusión (LPAT): la lesión pulmonar aguda relacionada con la transfusión es una reacción grave pero infrecuente que se produce cuando se acumula líquido en los pulmones, pero no está relacionada con un volumen excesivo de sangre o hemoderivados transfundidos. Los síntomas incluyen dificultad respiratoria aguda sin ninguna otra explicación para lesiones pulmonares tales como neumonía o traumatismo que se presenten dentro de las 6 horas posteriores a la transfusión. No se conoce bien el mecanismo de la LPAT, pero se cree que está asociado a la presencia de anticuerpos en la sangre del donante. 

Infección transmitida por transfusión (ITT): una infección transmitida por transfusión se produce cuando una bacteria, parásito, virus u otro posible patógeno se transmite en la sangre donada al receptor de la transfusión. 

Riesgo para las niñas: Aloinmunización: esta afección se produce cuando el sistema inmunitario de una persona crea anticuerpos contra otro tipo de sangre. Puede ocurrir cuando alguien recibe una transfusión de sangre de un tipo sanguíneo diferente al propio. La aloinmunización no es perjudicial para su hijo, pero puede afectar al feto en un futuro embarazo. Se puede tratar con la atención médica adecuada. El riesgo de complicaciones graves para el feto futuro es inferior al 1%.

Ácido tranexámico 

¿Qué es el ácido tranexámico? 
El ácido tranexámico es un medicamento que puede ayudar a reducir el sangrado al estabilizar la formación de coágulos. 

¿Se está utilizando ya el ácido tranexámico? 
El ácido tranexámico se utiliza ampliamente en adultos lesionados y en algunos niños que tienen sangrados importantes. No se utiliza de forma constante en niños lesionados, debido a la falta de datos de investigación de alta calidad en este contexto. El ensayo MATIC-2 nos proporcionará los datos para decidir si debe utilizarse en niños lesionados o no. 

¿Cómo se administrará el ácido tranexámico? 
El tratamiento (ácido tranexámico o placebo) se administrará como infusión intravenosa (en una vena) o intraósea (en un hueso), si es necesario, que es el estándar de atención para el uso de este medicamento en caso de sangrado potencialmente mortal. El tratamiento se administrará además de toda la atención habitual. No se interrumpirá la atención debido al ensayo de investigación. 

¿Recibirán todos los pacientes ácido tranexámico? 
No. Para que podamos determinar si el TXA marca una diferencia, se lo administraremos a la mitad de los pacientes. La otra mitad recibirá agua salada. 

¿Existe algún riesgo para el paciente por el ácido tranexámico? 
Prácticamente cualquier tratamiento implica algunos riesgos. Un niño que esté sangrando después de una lesión recibiría alguna combinación de los tratamientos del estudio como parte de la atención habitual para los traumatismos en el servicio de emergencias, por lo que los riesgos del estudio no son mayores que los riesgos de la atención habitual para los traumatismos. La seguridad del paciente se supervisa atentamente y el equipo del estudio anotará cualquier complicación de los tratamientos del estudio. Los riesgos conocidos del ácido tranexámico incluyen los siguientes: 

Riesgo tromboembólico: se ha notificado trombosis venosa y arterial o tromboembolia en pacientes tratados con TXA. El riesgo es mayor con el uso concomitante de TXA en la inyección de cloruro de sodio y productos médicos que son protrombóticos, ya que el riesgo de trombosis puede aumentar. Estos medicamentos incluyen, entre otros, concentrados del complejo de factor IX, concentrados de coagulante antiinhibidor y anticonceptivos hormonales. 

Convulsiones: el ácido tranexámico puede causar convulsiones, incluidas convulsiones focales y generalizadas. El contexto más frecuente para las convulsiones inducidas por ácido tranexámico ha sido durante la cirugía cardiovascular, que utiliza dosis hasta diez veces mayores que la dosis usada en MATIC-2. 

Reacciones de hipersensibilidad: se han producido casos de reacciones de hipersensibilidad, incluidas reacciones anafilácticas, con el uso de ácido tranexámico intravenoso. 

Mareos: el TXA puede provocar mareos. El uso concomitante de otros fármacos que también pueden causar mareos puede empeorar este efecto. 

¿Qué otras actividades de investigación tendrán lugar? 
Se le extraerá una pequeña cantidad de sangre (1 cucharadita) en tres puntos temporales durante el primer día que su hijo esté en el hospital. Esto se utilizará para estudiar los mecanismos detrás de por qué algunos tratamientos funcionan mejor en algunos niños en comparación con otros. 

¿Hay alguna actividad prevista una vez que mi hijo reciba el alta hospitalaria? 
No, no hay visitas complementarias al hospital ni a la clínica para el estudio de investigación. Solo anotaremos información de la historia clínica hasta que su hijo sea dado de alta del hospital o durante un plazo máximo de 28 días (lo que ocurra antes). 

¿Quién tiene acceso a los expedientes de la investigación del paciente? 
La FDA puede inspeccionar los expedientes de la investigación generados durante su hospitalización. 

¿Dónde se llevará a cabo MATIC-2? 
MATIC-2 se llevará a cabo en aproximadamente 20 centros de trauma de todo Estados Unidos. 

¿Cuántos pacientes se inscribirán en MATIC2? 
Tenemos previsto inscribir un máximo de 1,000 pacientes. 

¿Cuándo comenzará el estudio? 
En octubre de 2024. 

¿Cuánto tiempo se tardará en completar el estudio? 
Estimamos que completar el estudio llevará 4 años. 

¿Cómo se inscribirán los pacientes en MATIC-2? 
Los niños de este estudio habrán sufrido una lesión grave y potencialmente mortal, lo que provoca una pérdida de sangre significativa. Dado que las transfusiones de sangre y la atención para salvar vidas deben comenzar muy pronto después de que los niños lesionados lleguen al hospital, no es posible que los tutores proporcionen el consentimiento por adelantado para entrar en un estudio. Por lo tanto, los médicos inscribirán a los niños en el estudio sin obtener el consentimiento de los padres con antelación y obtendrán el consentimiento para continuar la participación después de que el niño esté estable. 

¿Por qué se realiza la investigación en una persona sin el permiso previo del tutor? 
La investigación normalmente se realiza únicamente con el permiso expreso del paciente/el tutor. Sin embargo, a menudo no es posible obtener el consentimiento del paciente o los tutores para los tratamientos del estudio que se administran en casos de emergencia potencialmente mortal, pero dicha investigación tiene que realizarse de todos modos. Por lo tanto, el ensayo MATIC-2 se llevará a cabo de conformidad con las normativas federales que permiten una excepción del consentimiento informado (exception from informed consent, EFIC). 

¿Qué es la excepción del consentimiento informado? 
En 1996, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) desarrolló normativas específicas para permitir la investigación de casos de urgencia sin un eventual consentimiento, en circunstancias especiales y con medidas de seguridad complementarias. Estas normativas reconocen que existen situaciones en las que los pacientes o familiares no pueden dar su consentimiento informado, pero en las que también existe la necesidad de adelantar la atención de urgencia, a través de la investigación. 

Si un familiar u otro representante legalmente autorizado está presente cuando el paciente llega al hospital, ¿se le pedirá permiso a dicha persona? 
Sí, si hay tiempo. Con el fin de dar permiso para participar en un estudio, es importante que la persona que otorga el permiso comprenda lo que se le está diciendo y pueda tomar una decisión bien fundamentada. Comprensiblemente, los familiares suelen estar muy alterados durante una emergencia médica y no pueden concentrarse ni comprender lo que se dice durante la emergencia. Una lesión grave es una emergencia extrema durante la cual el paciente podría llegar a morir si el tratamiento no se inicia inmediatamente. Los pacientes que sufren una pérdida significativa de sangre están muy enfermos, y cualquier tiempo que se tome para analizar su tratamiento con la familia priva al niño de comenzar inmediatamente las medidas que salvan vidas. 

¿Se informará al paciente o a su familiar sobre el estudio? 
Sí, informaremos a las familias lo antes posible sobre el estudio de investigación. La mayor parte del tiempo, el tratamiento se habrá administrado para el momento en que podamos ponernos en contacto con un familiar, y el padre/la madre/el tutor podrá recibir dicha información una vez que el niño se estabilice. Si un padre/madre o tutor decide que no desea que su hijo continúe participando en el estudio, entonces, no se recopilarán más datos ni se extraerán muestras de sangre. MATIC-2 EFIC FAQ Page 04MAR2024 

¿Tendrá algún costo la participación de mi hijo en este ensayo? 
No, no hay costos para usted ni para su aseguradora/pagador de atención médica por continuar participando en este estudio. La atención clínica proporcionada se cobrará de la forma habitual como parte de su atención médica estándar (la atención que recibiría incluso si no estuviera participando en este estudio de investigación). 

¿Recibirá mi hijo alguna compensación por participar en este ensayo? 
No, no se le pagará por participar en este estudio de investigación. 

¿Se compensará a mi hijo si resulta perjudicado por participar en este ensayo? 
El hospital y sus asociados que prestan servicios reconocen la importancia de su participación voluntaria en los estudios de investigación. Estas personas y su personal harán todo lo razonablemente posible para minimizar, controlar y tratar cualquier lesión que pueda surgir debido a esta investigación. Si considera que ha sufrido una lesión debido a los procedimientos de la investigación que se realizan, comuníquese de inmediato con el médico del estudio en su hospital. En el centro del estudio, se le proporcionará tratamiento médico de emergencia para lesiones relacionadas exclusiva y directamente con su participación en este estudio de investigación. Es posible que el hospital le facture a usted o a su proveedor de seguros los costos de este tratamiento. No está previsto ofrecerle compensación monetaria. Sin embargo, al aceptar participar en el estudio, no renuncia a ninguno de sus derechos legales. 

¿Puede una persona decidir retirarse de esta investigación? 
Sí. Proporcionaremos un brazalete de “exclusión voluntaria de MATIC-2” para aquellas personas que no quieran inscribirse en el estudio. Para acceder al enlace a la página de “exclusión voluntaria de MATIC-2”, haga clic aquí. 

¿Qué centros están participando en este esta investigación? 
La lista de centros que participan en esta investigación se encuentra aquí. Haga clic aquí. 

¿Quién puede responder las preguntas acerca del estudio de investigación MATIC2? 
Puede ponerse en contacto con el personal de la investigación llamando al xxx-xxx-xxxx o escribiendo a xxxxx@xxxx.edu